Келечегинен көптү үмүттөндүргөн Болумушту дарылоо
Азырынча, эч нерсе байыта албайт табарсыктын Дарты (CF), бирок, изилдөөчүлөр бир табууга аракет кылып жатабыз. Илимпоздор мурункуга караганда азыр жакын болуп саналат. Ондогон жылдар бою акыркы бир нече жылдан кийин, изилдөөнүн зор орган кескин жакшырышына көптөгөн жаңы дары жана дарылоо өнүгүшүнө алып келген өмүр сүрүү жана жашоосунун сапатын. Мунун баары бир шыпаа алып келиши мүмкүн жаңы изилдөө үчүн эшигин ачты.
изилденип жаткан н төмөнкү жөн эле жатат.
Гендик терапия
1989-жылы, табарсыктын Дарты зыян үчүн жооптуу ген ачылган: CFTR генди . Бул ачылыш CF коомчулук үчүн кызыктуу болду. Көптөгөн ачылыш ген терапиясы аркылуу айыгуу алып келет деп ишенишкен.
Тилекке каршы, али боло элек, бирок аракет кылып жоктугу үчүн. Көптөгөн изилдөөлөр көрсөткөндөй, генетикалык кемчилиги аракет жана туура иш болду, бирок алардын бири да ийгиликтүү болду. Ген терапиясы менен ири көйгөй буга чейин натыйжалуу туура аткара турган багытыбызды таап келет генди клеткаларына.
Бирок, ген терапиясы үчүн үмүт бар, дагы болушу мүмкүн. 2009-жылдын июлунда, кыртыш лабораториялык үлгүлөрүндөгү генди өткөрүп берүү бир багытка бир суук пайдалануу Хиллдеги Түндүк Каролина атындагы илимий бир топ жакшы натыйжа берген. Алсыратуу үчүн изилдөө тобу азыр жолдо иштеп жатат муздак тумоосуна дарылоо табарсыктын Дарты адамдарды сыноодон болот да.
VX-770
VX-770 G551D .Мунун, бери дегенде, бир көчүрмөсү табарсыктын Дарты адамдардын Vertex дары менен сыналып жатканын бир дары болуп саналат. дары чынында CFTR генде кемчилиги максаттуу Ошентип, туз туура клеткалардын жана агып жол, хлорид каналдарын көрүү үчүн өз жөндөмүн калыбына келтирүү мүмкүн.
ген терапиясы айырмаланып, VX-770 жабыркаган генди ордуна эмес. Тескерисинче, эгер ийгиликтүү, VX-770 Учурдагы генде маселени калыбына келет.
VX-809
VX-809 ΔF508-CFTR .Мунун эки көчүрмөсүн бар адамдардын Vertex дары менен сыналып жатканын дагы бир дары болуп саналат. Бул туура клеткалары аркылуу аккан туз ала албай калышы мүмкүн деп VX-770 окшош болот, бирок ал ар бир аз иштейт. ал изилдөөчүлөр, VX-809 аба клетканын кабыкчасында жайгашкан тийиштүү жерге CFTR белок көчүп хлорид каналдарды ачып берет деп ишенебиз, ошол жол менен иштейт, анда.
Miglustat
Miglustat башка шарттарды мамиле колдонулуп келе жатат Actelion дары тарабынан даярдалган эле бир дары болуп саналат, ал эми азыркы учурда адамдар колдонуу үчүн изилдеп жатат табарсыктын Дарты ΔF508-CFTR .Мунун эки көчүрмөсүн бар. изилдөө кичинекей (бир гана 15-катышуучуларынын турат), бирок ушул кезге чейин жыйынтык убада берилди. Miglustat CFTR кемчилиги жокко чыгарууга жана клеткаларга кадимки ишин калыбына келтирүү үчүн алган.
Ataluren
Бир жолу PTC124 деп Ataluren, PTC дарыланууга менен адамдар үчүн мүмкүн шыпаа катары изилденип жаткан CF кеп пайда кылган. нонсенс мутант-жылы, "тарабар" кодексинин бир бөлүгүн CFTR генде нормалдуу кодексинин арасында пайда болот.
нонсенс коду андан кийин пайда болгон ар кандай кодду окуп клеткаларды алдын алуу, Токтотуу деген белги сыяктуу. Ataluren клетканын нормалдуу иш-милдетин калыбына келтирүүгө, бирдиктүү белгисин четке клеткаларды жардам берүү менен бул маселени чечүү, ошондон кийин пайда кодду окуп ээ болушу мүмкүн.
> Булак:
> C. Norez, F. Antigny, S. Noel, C. Vandebrouck, F. Becq. "Бир CF Дем Эпителий Cell өнөкөт Miglustat менен мамиле кылган бир келишимдик CF Like Phenotype ээ". Америкалык Дем клетка жана молекулалык биология журналында. Август, 2009-ж.
> Табарсыктын Дарты Foundation. June 2009 Drug өнүктүрүү түтүк. 24 July 2009.
> Чжан L, Кнопка B, Gabriel SE, Буркетт S, Ян Y, жана башкалар. 2009-жылдын "CFTR Surface эпителий клеткалардын 25% га чейин жеткирүү Адам табарсыктын Дарты аба эпителий үчүн Былжыр транспорт Жөнөкөй арымы калыбына келтирди". PLoS Biol 7 (7): e1000155. чтыкта: 10,1371 / journal.pbio.1000155. 24 July 2009.