Жетим каражаттар боюнча илимий-изилдөө жана өнүктүрүү кандайча Incentivized
жетим дары жана балдар Drug Act эмне деген эмне? Бул дары эмне үчүн изилдөө жана өнүктүрүү үчүн маанилүү жана тоскоолдуктар бар?
Жетимдин Drug деген эмне? - аныктамасы
Жетим дары эсебинен дары пайда таба турган коомдун жоктугунан өнүкпөй калган бир дары-дармек менен (дары) болуп саналат. Көп учурда пайдалуу эмес, дары-дары чыгаруу үчүн зарыл болгон илимий-изилдөө жана иштеп чыгуу менен да таразаланышы качан дары сатып алышат, салыштырмалуу аз эле киши бар экенин себеби.
Жөнөкөй сөз менен айтканда, жетим дары компаниялар акча алып, анын ордуна дары өз-аракеттерди көп акча талап кылуу мүмкүн эмес деп жатышат.
Эмне үчүн кээ бир дары-дармектер, "балдар" деген темада болуп саналат
Дары-дармек (дары) жана биотехнологиялык компаниялар ар дайым изилдөө жана медициналык шарттарды дарылоо үчүн жаңы дары-дармектерди иштеп чыгуу, ошондой эле жаңы дары көп рынокто келе жатышат. Азап адамдар сейрек ооруларды же оорулар, экинчи жагынан, алар оорунун бир эле дары-изилдөө кулак көрө элекпиз. Бул алардын саны аз, ошондуктан бул сейрек ооруларын дарылоо үчүн жаңы дары үчүн мүмкүн болгон базар ( "жетим дары" деп, адатта, аталуучу), ошондой эле кичинекей болуп эсептелет.
А сейрек оору ЕБ аз 10000 5 караганда Америка Кошмо Штаттарында же андан аз 200000 жеке адамга болот. Америка Кошмо Штаттары жана ЕБ мамлекеттик жөнгө салуучу органдар Ошентип, дары өнүктүрүү бул келбестигин азайтуу боюнча чараларды кабыл алышты
Стимулдар бош каражаттарды көбөйтүү боюнча
сейрек шарттары үчүн препараттарды иштеп сейрек кездешүүчү оорулар үчүн зарыл болгон дарылар АКШ жана компаниялар менен иш жүзүндө каржы чыгымга учурашы мүмкүн иштелип чыккан эмес деп таануу менен, АКШ Конгресси 1983-жылы балдар дары Актыны өттү.
Жетим Продукт өнүктүрүү АКШ Office
Тамак-аш жана дары-дармек башкаруу (FDA) Америка Кошмо Штаттарында рыногунда дары коопсуздугун жана натыйжалуулугун камсыз кылуу үчүн жооптуу болуп саналат.
Кутунун ичинде изилдөө гранттарды балдар дары-өнүктүрүү (жана сейрек кездешүүчү оорулар үчүн башка медициналык буюмдарды), менен жардам берүү үчүн Жетим Продукт өнүктүрүү (OOPD) негиздеди.
Кутунун сатуу боюнча аларды бекитет алдында балдар дары-дармектер жана башка дары-дармектер болуп, мурдагыдай эле, илимий-изилдөө жана клиникалык сыноолор аркылуу коопсуз жана натыйжалуу ашык болушу керек.
1983 АКШ балдар Drug Act
Жетим Drug Act дарыларды иштеп чыгуу компанияларды түрткөнүн түрткү берет (жана башка медициналык буюмдарды) сейрек жабыркаган адамдардын чакан рынокторго үчүн (АКШда, сейрек оорулардын 47 пайызы аз 25000 ашуун адамдарга кандай таасир этиши). Бул шыктандыруучу камтыйт:
- кылган изилдөө (чыгымдардын 50 пайызга чейин) үчүн федералдык салык кредиттер жетим дары иштеп чыгуу.
- Биринчи компаниясынын дары сатуу боюнча кепилдик берилген 7 жылдык монополияга каршы бир дары-жылдын FDA маркетинг макулдугун алуу. Бул дары менен бекитилген пайдаланууга тиешелүү. башка пайдалануу үчүн дагы бир арыз да силерге, ошондой эле компания ошондой эле пайдалануу үчүн дары үчүн өзгөчө маркетинг укуктарга ээ деп кабыл алынышы мүмкүн.
- дары бекитүү өтүнмө берүү үчүн алым тануу жана жылдык FDA продукт жыйымдар.
Жетим Drug Актынын үзүндү чейин, бир нече жетим дарылар сейрек ооруларын дарылоо үчүн жеткиликтүү болгон.
Актынын бери 200дөн ашуун жетим дары АКШда маркетинг боюнча, кутунун тарабынан жактырылды
АКШ дары-жылы балдар дары Актынын Effect
1983-жылы балдар дары Act пайда болгондуктан, ал көп дары-өнүгүшү үчүн жооптуу болду. 2012-жылга карата бул аркылуу кабыл алынды, жок эле дегенде, 378 дары бар, жана бул сан дагы чыгып жатат.
Дары үлгүсү Жеткиликтүү улам балдар Drug актысына
бекитилген дары арасында ошол сыяктуу камтыйт:
- Дарылоодо Adrenocorticotropic гормон (ACTH) балдардын турса,
- Адамдар кездешет chorea дарылоодо Tetrabenzine Хантингтондун оорусу
- Гликоген сактоо бузулган адамдар үчүн бир энзим алмаштыруучу терапия, Pompe оорусу
Жетим каражаттары боюнча эл аралык изилдөө жана өнүгүү
АКШ Конгрессинин болуп, ЕБ (ЕБ) мамлекеттик балдар дары-изилдөөлөрдү жана иштеп чыгууларды жогорулатуу зарыл деп тапты.
Жетим Дары-дармек препараттары боюнча комитети
1995-жылы негизделген, ЕС-дармектин Агенттиги (EMEA) ЕБ рыногунда дары коопсуздугун жана натыйжалуулугун камсыз кылуу үчүн жооптуу болуп саналат. Ал 25-ЕБ мүчө-мамлекеттеринин илимий ресурстарды бирге алып келет. 2000-жылы, балдар Дары-дармек препараттары боюнча комитет (COMP) ЕБ менен балдар дары өнүктүрүүнү көзөмөлдөө үчүн түзүлгөн.
Жетим Дары-дармек препараттары жөнүндө Жобо
Көрүү European Council өтүп Жетим Дары-дармек препараттары жөнүндө жобо, жетим дары (жана сейрек кездешүүчү оорулар үчүн башка медициналык буюмдарды), анын ичинде ЕС менен өнүктүрүүгө дем берет:
- маркетинг бекитүү жараянына байланыштуу алымдардан каралышы мүмкүн.
- биринчи компания заттарына EMEA сатууга уруксат алуу үчүн дары-дармек сатуу боюнча 10-жылдык монополияга кепилденген. Бул дары менен бекитилген пайдаланууга тиешелүү.
- Community маркетинг уруксат - ЕС бардык мүчө-мамлекеттердин жайылтылат маркетинг уруксат борборлоштурулган жол-жобосу.
- Протокол жардам, бир дарынын үчүн зарыл болгон ар кандай тест жана клиникалык сыноолорго байланыштуу компаниялар илимий жардамдарды берүү дегенди билдирет иштелип жатат.
Жетим Дары-дармек препараттары жөнүндө Жобо сейрек кездешүүчү оорулар үчүн да ушул эле балдар дары Act ЕБ пайдалуу таасир АКШда болгон, абдан жетим дары өнүктүрүү жана маркетинг жогорулатуу болгон.
Жетим Drug актысынын Жыйынтык
учурда балдар Drug актысынын үстүнөн көп талаш жок, менен масштабдагы бир тарабындагы сейрек ооруларды дарылоонун зарылдыгы, экинчи жагынан туруктуулугу жөнүндө суроолорго жооп берди. Бактыга жараша, Америка Кошмо Штаттары жана Europe да бул жосундар, чогуу кошо кийин, көптөгөн сейрек кездешүүчү оорулар боюнча маалымдуулукту көтөрүштү, баарын сейрек эмес.
булактар:
Малчылар, M. балдар Drug Мыйзамдын максаты эмне? . PLoS Medicine. 2017-жылдын 14-(1): e1002191.
Murphy, S., Puwanant, А., жана R. бүгүнкү күндө. Rare нейрологиялык бузулуу үчүн балдар Продукт багыттагы күтүлбөгөн Effects. Neurology жазуулары. 2012-жылдын 72 (4): 481-490.
АКШнын Азык-түлүк жана дары-дармек башкаруу. Жетимдин Өнүм белгилеп: Drugs жана биологиялык Products. UPDATED 05/02/16. https://www.fda.gov/forindustry/developingproductsforrarediseasesconditions/howtoapplyfororphanproductdesignation/default.htm