Биз азыр денебизди алабы болот
Кутунун дары летописинде биринчи жолу-тарыхый барышы үчүн ген терапиясы дарылоону бекитилген. жаңы саламаттык Kymriah (tisagenlecleucel) рагы согушка T-клеткаларга барак -uses.
Kymriah бекитүү ген терапиясы башка түрлөрүн бекитүү үчүн сүйүнчүлөө катары кызмат романды бир колдонуп, рак оорусу жана башка оорулар менен күрөшүүгө жана кызыктуу ыкманы: жасалма жолдор аркылуу денеге reprogramming.
Cell негизделген Ген терапиясына
Cell негизделген ген терапиясы белгилүү бир клетка Калкты жаңы генетикалык материал киргизүү жана андан кийин дененин бул барак клеткаларды кайра киргизүү киргизүү иш жүзүндө билдирет. Кийин дененин, бул жаңы клеткалар күрөштө рак оорусуна же башка катуу ооруларды жардам белокторду өндүрө алат.
Kymriah генетикалык жактан өзгөртүлгөн Т клеткалары бир lymphocyte түрү, же ак кан клеткасына-эске органдын киргизүүнү камтыйт. Бул барак Т-клеткалар деп таануу жана кол лейкоз клеткалар.
ген дарылоо азыраак уулуу болгондуктан, ген терапиясы химиотерапия атоону колдонуу туура болот. Химиотерапия бүт денени жабыркатат жана дене-кең терс натыйжаларга себеп болот. клетка негизделген ген терапиясы менен, кайра-долбоорлонгон клеткалар жергиликтүү берип жана атайын шишиктери менен күрөшүү болуп саналат.
ген терапиясы бир түрү болуу менен бирге, Kymriah да immunotherapeutic агент болуп саналат. Иммунотерапия ооруну дарылоо үчүн иммундук системанын күчү этүүчү.
Kymriah түшүндүрмө
техникалык жагынан, Novartis анын Kymriah эксперименталдык chimeric антиген сезгич болуп саналат (КДК) Т-клетка оорусу же отко чыдамдуу (б.а., дарылоого туруштук) дарылоо үчүн колдонулган дарылоо B-клетка лейкоз.
Kymriah оорулуунун өзүнүн Т-клеткалар адегенде чогултуп, анан бир өндүрүш борборуна жиберилет деди иммунотерапия бир өзгөчө түрү болуп саналат.
Т-клеткалар leukapharesis аталган жол-жоболорун колдонуу менен түшүм жыйналды.
өндүрүш борборунда, бул Т клеткалары CAR билдирүү үчүн коддору бир генди камтыйт өзгөртүлдү жатышат. Бул барак клеткалар кайра оорулууга берип жатышат. Кийин дененин, БЖЖП рагы клеткаларынын бетинде жайгашкан CD19 деп аталган антиген максаттуу жана бул рак клеткаларын өлтүрүшөт. Бир жолу кан, бул барак Т клеткалары өсөт жана эки, же үч аптанын ичинде рак жок кылуу кеңейтүү.
Кутунун боюнча Эксперттер дарылоо бир дозасын 63 балдар, өспүрүмдөр жана жаштар адатым же отко чыдамдуу B-клетка лейкоз менен чоъдорго алган бир этабы II клиникалык сыноо бир колу менен Kymriah алардын макулдугун негизделген. Бул катышуучулардын 83 пайызы үч ай өткөндөн кийин кечирилиши кирди. Мындан тышкары, 75 пайызы алты ай өткөндөн кийин оору-сыркоодон арылып калган. Маанилүүсү, Kymriah Приоритет карап, кутунун менен алдыга терапия белгилер берилди.
Лейкоз жилик чучугунда жана кан рак болуп саналат. Бул орган демейдегиден ууну чыгарууга себеп болот. Бул анормалдуу клеткалардын тез жилик чучугунда дени сак кан клеткаларын суутушу. Биз аман биздин кан клеткаларына муктаж.
Нормалдуу кан клеткаларынын саны кескин төмөндөйт, өлүм өбөлгө.
улгайган кишилер БҮТ иштеп чыгуу мүмкүн болсо да, ал биринчи кезекте балдардын оорусу. ALL менен балдардын 90 пайызы дарылоо кийин кечирилиши кетет. Kymriah жаш 25 жашта жана дарылоо туруштуу кайталанып же рак элек же рак менен ооруган колдонууга бекитилген.
Чочулоолор жөнүндө Kymriah
monoclonal антитело терапиянын ар кандай терс жагы тууралуу бир cytokine релиз синдрому, ошондой эле cytokine бороон деп аталган бир куюунун жооп. Cytokines клеткалар тарабынан чыгарылган жана башка клеткаларына таасир этиши майда белоктор.
Көпчүлүк адамдар, cytokine релиз синдрому белгилери жеъил же алгылыктуу чекте жана жонокой мамиле болот. Бул белгилер төмөнкүлөр кирет:
- төмөнкү кан басым
- талыгуу
- тахикардия
- баш оору
- безгек
- жүрөк айлануу
- суук
- денеге чыгуучу кызамык
- scratchy тамак
- дем
Бирок, кан сыяктуу-рак бар оорулуу адам өмүрүнө коркунуч туудурган симптомдорду менен катуу cytokine шамал иштеп жогорку тобокелге БҮТ-саналат. Ушул себептен улам, Infusions cytokine бороон сыяктуу олуттуу оорулар башкаруу үчүн даярдалган адистер менен жогорку көлөмү борборлорунда орун алышы керек.
Акыр-аягы, Kymriah 500,000 жакын $ сарпталышы күтүлүүдө. Ошондой болсо да, Kymriah менен дарылоо, адатта, лейкемия дарылоодо колдонулат сөөк чучугун караганда арзаныраак болот.
Сөзү
Отко чыдамдуу же жугузса, бир айыккыс оору болуп саналат. Kymriah бекитүү калган жок дарылоо ээ Кошмо Штаттарда жүз жаштар аз үмүт берет. Бул клиникалык сыноолорго натыйжалуу болду. Бирок, клиникалык сыноолордун узактыгы аз, ал өмүр бою Kymriah remissions түзө алышат же жокпу, көрө жатарбыз.
жапырган мааниде, дары-бир жаңы жашында биринчи жолу каададан үчүн ген терапиясы боюнча, кутунун түрүндө тарабынан бекитүү, биз рак жана башка айыккыс ооруларга каршы күрөшүү үчүн клеткаларды алабы турган курак.
> Булак:
> Бреслин S. Cytokine-релиз синдрому: сереп жана карылар кесепеттер. Онкология Карылар клиникалык Journal. 2007; 11: 37-42.
> Капитан Trip J. Panel китептери CAR T лейкоз дарылоо. Рак Discovery. Жылдын 27-июлу, 2017.
> FDA Маалымат Release. Кутунун бекитүү Америка Кошмо Штаттарынын биринчи ген терапия алып келет. 30-август, 2017.
> Жогорку KA. Клиникалык дары-жылы Ген терапиясына. Жылы: Kasper Д, Fauci А, Hauser S, Longo D, Джеймисон J, Loscalzo J. БӨС. Internal Medicine боюнча Harrison, анын негиздери, 19e New York, NY: McGraw-Hill; 2014-ж.
> Klepin HD, Пауэлл BL. Ак Cell Disorders. Жылы: Halter JB, Ouslander JG, Studenski S, Жогорку КП, Asthana S, Supiano М.А., Ritchie C. БӨС. Hazzard анын Гериартриялык Medicine жана геронтология, 7e New York, NY: McGraw-Хилл.